第四节　临床研究体系建设实践案例

如图1-14所示，笔者机构在临床研究体系建设方面进行了一系列探索，包括但不限于：设立多中心临床研究项目；培养研究型医师；建立临床研究方法学支撑平台；加强临床研究能力培训等。近年来牵头主持了多项全国多中心前瞻性临床研究项目，在全国引领推动了临床医师开展临床科研，研究结果发表在New England Journal of Medicine、Lancet、Journal of the American Medical Association等顶级期刊上，取得了一系列瞩目成果。

其中，临床研究方法学支撑平台的建设是提升整体临床研究能力的关键所在。通过借鉴美国DCRI、德国临床试验协调中心、北京大学临床研究所等国内外领先的临床研究方法学支撑平台的建设经验，2017年正式成立临床研究中心（clinical research institute，CRI），并联合医院的临床研究中心共同搭建了两层级临床研究中心支撑平台体系——MACRO，形成了我国首个临床研究支撑的立体构架（第二章），并着力建设完善临床研究方法学团队（第三章）和信息平台（第四章）。CRI在技术服务、教育培训和临床研究管理学研究等方面均进行了探索，具体分述如下。

【技术服务】

1.首创“临床研究咨询门诊平台”

通过方法学专家与临床医务人员一对一咨询，了解临床研究项目的难点，为临床医师答疑解惑，对合适的项目“收住院”进行辅导。

2.为项目提供全流程技术支撑

服务范围覆盖临床研究的全流程（图1-15），包括临床研究设计、数据管理、统计分析、生物信息等各个环节。

3.为管理机构提供技术支撑

2018年对30余家三甲医院临床研究项目实施过程进行质量评估，以及对国家备案的275项干细胞研究方案进行评估与分析，提出质量控制的关键要素，并参与国家卫生健康委主持的10余家医院20余项干细胞研究项目现场核查等。

【教育培训】

1.开设“临床研究方法学”课程

借鉴美国NIH模式，以提升临床研究能力为核心，构建临床研究专业人才全链条培养体系，形成本科—专业硕博士研究生—规范化培训一体化的临床研究人才培养链条。在临床医学的研究生中首开《临床研究方法学导论》，在传统的流行病学和统计学教学基础上，以培养未来的临床研究者为目标，以临床实践案例为切入点，统筹开设方法学课程。

2.开设临床研究方法学培训班

开发和完善面向临床研究型医师、相关机构管理人员和方法学研究人员等的教育课程，承办国家继续教育课程，建立特色的临床研究及专职辅助人员的培训体系。根据培训对象的需求，在培训形式、培训内容等方面均进行了探索。

3.建设临床研究方法学实践基地

为医院培育高级临床研究者提供平台学习临床研究体系建设和临床方法学知识，以及为数据管理和统计分析人才开设专项培训计划。

【临床研究的管理学研究】

笔者团队就临床研究方法学支撑体系建设、临床研究项目管理、临床研究设计、质量管理等方面进行了系列研究，具体分述如下：

1.方法学支撑体系建设

包括探索建立支持IIT的临床研究方法学平台，建立信息平台，管理项目和人才培养，比较国内外研究者发起的临床研究管理模式等。

2.新型研究设计考量

探讨国内临床试验方案常见问题，特别是当前临床科研的前沿领域，如分析干细胞临床研究方案设计问题、探讨人工智能研究设计问题等。

3.质量管理

包括探索风险识别在研究者发起的临床研究项目管理中的应用；探索构建IIT项目的质量评估指标和质量评估流程；提出干细胞非注册临床研究项目实施过程中“R（伦理合规）、S（科学性）、C（干细胞制剂）、P（执行进度）、Q（执行质量）”质量评估框架。

4.方法学学科建设

通过分析医院研究型医师临床研究能力与培训需求，从引导临床医师规范化开展临床科研入手，促进临床研究方法学学科的建设。

TIPS

1.IIT是指研究人员主导发起或承担的临床研究，涉及药品、医疗器械、诊断试剂或新技术应用等。

2.建立临床研究体系，包括临床研究政策、管理制度、方法学支撑体系和临床研究网络建设等，对国家临床研究的发展有重要推动作用。我国临床研究体系的发展可以借鉴先进国家的经验，并充分考虑我国目前临床医学实践特点。

3.方法学支撑平台是推进高质量临床研究成果与临床研究创新的关键举措。